바이오 기업의 신약 개발과정

출처: SMIC, 알테오젠 보고서(2024.05.03)

■ 신약개발 전 과정과 단계별 소요기간

 

 

■ 신약 후보물질 탐색

신약의 조건에 맞는 후보물질을 찾아내어 의약품으로 승인이 되었을 때 가장 효과가 있을 것 같은 물질을 선정하는 과정이다. 약 1만 개 정도의 물질을 찾아내는데, 이 중 50개도 되지 않는 물질이 전임상으로 넘어간다. 해당 기간은 통상 2년에서 5년이 소요된다.

 

■ 전임상

신약에서는 안정성과 유효성이 중요하다. 하지만, 후보물질만으로는 부작용을 알 수 없으므로, 전임상에서 동물 시험 및 세포 배양을 통한 임상을 먼저 거친다. 동물에서 치료가 성 공적이라면 인간에게 투여하는 임상이 시작된다. 전임상은 평균적으로 2년에서 3년이 소요된다.

 

■ 임상1상

사람에게 최초로 투여하는 단계이며 수십명의 건강한 사람을 대상으로 하기 때문에 안정성을 목적으로 이루어진다. 소량에서 시작하여 독성을 보일때까지 투여한다. 1상의 안정성과 최대 투여량을 바탕으로 임상2상에 진입한다. 1상을 통과할 확률은 평균적으로 53%이다.

 

■ 임상2상

평균 100~300명의 실제 환자들에게 투여되며 신약의 효능과 유효성을 목적으로 하는 단계이다. 약효와 약효 발휘 시간, 적정용량을 결정하고, 이후 허가기관이 검증한 방법으로 용량을 재확인한다. 유효성은 데이터의 수가 무엇보다 중요하므로 2상부터 대상자수와 임상비용 이 1상의 약 3배 수준으로 급증한다. 이에 바이오텍들은 2상 단계에서 기술 이전을 하는 경우가 많다. 임상2상을 통과할 확률은 평균적으로 74%이다.

 

■ 임상3상

1,000~5,000명 정도의 환자를 장기간 관찰하며 진행한다. 시험약의 유효성과 안전성에 대한 통계적인 검증을 통해 효능과 효과, 용법, 용량, 사용상의 주의사항 등을 결정하게 된다. 3상의 경우 통상적으로 전체 비용 중 70% 이상, 최소 200억원에서 최대 1조 이상의 비용이 사용되므로 3상 성공이 신약개발에 절대적인 단계라고 할 수 있다. 임상3상을 통과할 확률은 평균적으로 53%이다. 총 임상기간은 성분과 적응증에 따라 3년에서 10년이 소요된다. 

 

■  NDA(신약허가신청)

임상3상 통과 후 데이터를 기반으로 규제기관에 NDA를 한다. 시판이 되면, 임상4상이라고 불리는 시판 후 안정성조사가 진행되는데, 시판 후에도 부작용이 있는지 장 기간 추적 조사를 진행한다. 신약허가신청 및 승인까지의 기간은 반년에서 2년이 소요된다. 이 모든 과정에는 평균적으로 11.2년이 소요된다. 하지만, 이미 제작된 의약품과 동일한 바이오 원료로 제작한 ‘바이오 시밀러’와 이를 개량한 ‘바이오베터’는 그 개발기간이 5~7년으로 비교적 짧다. 이는 검증된 의약품을 기반으로 제작되어 임상 실패의 확률이 현저히 줄어들기 때문이다.